У Великій Британії схвалили перший у світі препарат на основі технології редагування генів CRISPR. Він допоможе пацієнтам із рідкісними захворюваннями крові.
Наголошується, що днями британський медичний регулятор MHRA видав перше у світі схвалення терапії на основі генного редагування CRISPR.
З його допомогою можна лікувати два захворювання – серповидноклітинної анемії та таласемії. Обидві хвороби призводять до анемії, тромбоутворення та хворобливих нападів, а їх лікування має на увазі постійні переливання крові, які самі собою погано переносяться.
“Нова терапія, розроблена біотехнологічними компаніями CRISPR Therapeutics (Швейцарія) і Vertex (США), вимагає всього одного уколу і дає надію на лікування цих важких хвороб. Як і в інших схвалених генних препаратів, ціна нової терапії складе кілька мільйонів доларів”, – йдеться у повідомленні.
Революційний метод зміни геному був відкритий лише 11 років тому засновницею CRISPR Therapeutics Емманюель Шарпантье та Дженніфер Дудний. 2020 року вони отримали за це Нобелівську премію. Не так часто фундаментальні відкриття настільки швидко втілюються практично.
