Медичні закупівлі України уклали трирічний договір керованого доступу на закупівлю агалсидази альфа – препарату для ферментозамісної терапії хвороби Фабрі.
Хвороба Фабрі – це рідкісне спадкове захворювання, спричинене дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Через нестачу цього ферменту в клітинах організму накопичуються речовини, які поступово уражають різні органи та системи, що без лікування може призводити до ниркової та серцевої недостатності, ранніх інсультів і передчасної інвалідизації.
Основним методом лікування є внутрішньовенна ферментозамісна терапія – регулярне введення препарату, який замінює дефіцитний фермент в організмі. Така терапія дає змогу сповільнити розвиток хвороби та знизити ризик незворотного ураження органів.
Перші поставки агалсидази альфа в Україну очікуються у листопаді 2026 року. Водночас із 2024 року за механізмом договорів керованого доступу пацієнти з хворобою Фабрі вже отримують інший препарат для ферментозамісної терапії – агалсидазу бета. Закупівля агалсидази альфа має розширити доступ до лікування для більшої кількості пацієнтів.
За даними міжнародних епідеміологічних досліджень, поширеність хвороби Фабрі становить приблизно один випадок на 40–117 тисяч населення. Діагностика залишається складною через різноманітність і неспецифічність симптомів. За оцінками Державного експертного центру МОЗ, в Україні наразі діагностовано лише близько 3,3% від прогнозованої кількості пацієнтів із хворобою Фабрі.
Джерело: МОЗ України
